3.5 مليون دولار ثمن جرعة واحدة... هذا هو أغلى دواء في العالم!

وافق المنظمون الأمريكيون على العلاج الجيني للهيموفيليا B من شركة CSL Behring وهو جرعة لمرة واحدة تحرر المرضى من العلاجات المنتظمة ولكن يكلف 3.5 مليون دولار للجرعة، مما يجعله أغلى دواء في العالم.

وجدت دراسة رئيسية للعلاج أن دواء شركة CSL Behring، الذي تم إعطاؤه مرة واحدة فقط، قلل من عدد أحداث النزيف المتوقعة على مدار العام بنسبة 54٪. كما حرر 94٪ من المرضى من عمليات ضخ مستهلكة للوقت ومكلفة، لعامل IX أو ما يسمى بالعامل التاسع والذي يعاني من نقصه مرضى هيموفيليا ب.

قال براد لونكار، مستثمر في مجال التكنولوجيا الحيوية "في حين أن السعر أعلى من المتوقع، أعتقد أن لديه فرصة للنجاح لأن الأدوية الحالية باهظة الثمن أيضًا ويعيش مرضى الهيموفيليا دائمًا في خوف من النزيف، لذا سيكون منتج العلاج الجيني هذا سيكون جذابًا للبعض".

يمكن للعلاجات الجينية أن تحسن بشكل كبير مجموعة من الظروف المدمرة عن طريق إصلاح أسبابها الأساسية. بلغ سعر Zolgensma من شركة Novartis AG للأطفال الذين يعانون من ضمور عضلي في العمود الفقري 2.1 مليون دولار عندما تمت الموافقة عليه في عام 2019، بينما وصل سعر Zynteglo من شركة Bluebird Bio Inc. لعلاج اضطرابات الدم بيتا ثلاسيميا إلى 2.8 مليون دولار في وقت سابق من هذا العام.

كان التسعير مشكلة بالنسبة للأدوية الجديدة، حيث ساهم ارتفاع تكاليف الأدوية مثل عقار الزهايمر Aduhelm التابع لشركة Biogen Inc في الولايات المتحدة و Zynteglo من شركة Bluebird في أوروبا، في تحوله إلى فساد تجاري.

قال بيتر ماركس، مدير مركز تقييم وأبحاث البيولوجيا التابع لإدارة الغذاء والدواء الأمريكية، إنه على الرغم من التقدم المحرز في علاج مرض الهيموفيليا، إلا أن التدابير اللازمة لمنع النزيف وعلاجه يمكن أن تقوض نوعية حياة المرضى. وقال إن العلاج الجديد يمثل تقدمًا مهمًا في تطوير علاجات مبتكرة للأشخاص المتأثرين بالمرض.

العلاج التقليدي للهيموفيليا ينقل البروتينات المفقودة والتي تسمى عوامل التخثر والتي يحتاجها الجسم لتكوين جلطات وإيقاف النزيف. يعمل العلاج الجديد عن طريق توصيل جين يمكنه إنتاج عوامل التجلط المفقودة في الكبد، حيث يبدأ العمل في إنتاج بروتين العامل التاسع.

سيتم تصنيع العلاج الجيني في ليكسينغتون، ماساتشوستس، بواسطة uniQure NV، التي باعت حقوق تسويق الدواء إلى CSL Behring في عام 2020. حوالي 16 مليون شخص في الولايات المتحدة وأوروبا مصابين بالهيموفيليا B. بينما الهيموفيليا A أكثر شيوعًا، حيث تصيب حوالي خمسة أضعاف عدد الأشخاص. ^[1]